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陈根:RNA治疗的新进展可以逆转先天性失明

来源:网络 2021-04-08 20:00:38

文/陈/三

先天性黑变病(LCA)是一种遗传性视网膜变性疾病。出生时或出生后一年内,患者会完全丧失功能,导致严重的视力损害,甚至失明。

该病是一种常染色体隐性遗传病,从婴儿期起就开始有严重的视力损害。这种疾病通常是由至少18个基因的突变引起的,其中CEP290基因是最常见的突变基因之一。

作为回应,宾夕法尼亚大学的研究团队开发了一种反义核苷酸疗法,这种方法只需一次注射就能长期改善视力。毫无疑问,这对先天性失明患者具有重要意义。

在这种治疗中,sepofarsen是一种短链RNA分子,可以恢复CEP290基因的正常剪接,提高眼睛光敏细胞中正常CEP290蛋白的水平,从而改善视网膜功能,使患者再次看到光明。

在治疗实验前,受试者一般有严重的视力损害,视野狭窄,对光线不敏感。然而,在第一次注射治疗后,在接下来的15个月里,通过十几次视觉功能和视网膜结构的测量,结果表明,视网膜的中央凹,即人类高清晰度视力的最重要的部分,已经得到了明显的改善。

反义核苷酸治疗需要一段时间才能完成生物吸收,患者的视力通常在一个月后开始改善,两个月后达到峰值。令人惊讶的是,第一次注射也是注射后的15个月,视力持续改善。

与此同时,科学家们正在为LCA患者开发其他的先进治疗方法。例如,Agn-151587在CRISPR基因编辑技术的基础上完成了第一阶段和第二阶段的长期合作行动治疗。

此外,由基因缺陷引起的光感受器纤毛运动障碍是LCA的主要原因,这种治疗对治疗其他与纤毛功能障碍相关的疾病也有重要意义。将来,这种治疗也会给更多的视力障碍患者带来希望。

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